PolTREG zawarł z Parexel International umowę ramową na kompleksowe wsparcie regulacyjne w procesie ubiegania się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (Marketing Authorisation Application, MAA) w procedurze scentralizowanej Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla preparatu PolTREG-T1D (PTG-007), podała spółka.
Współpraca z Parexel obejmuje m.in. przygotowanie pełnej dokumentacji technicznej i klinicznej, interakcje pre-submission oraz wsparcie w fazie oceny merytorycznej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). PolTREG znajduje się obecnie na etapie przygotowania dossier rejestracyjnego, którego złożenie planowane jest na przełom lutego i marca 2027 roku, podano.
„Ścieżka rejestracyjna realizowana wspólnie z Parexel zwiększa prawdopodobieństwo sprawnego przeprowadzenia procesu rejestracyjnego i zbliża PolTREG do komercjalizacji terapii TREG. To jeden z ważniejszych etapów budowania wartości naszego projektu. Dla inwestorów oznacza to wejście w etap, na którym projekty biotechnologiczne zaczynają generować największy przyrost wartości. Dobrym punktem odniesienia jest Orca Bio, firma rozwijająca terapie z limfocytami Treg, która na zbliżonym etapie rozwoju pozyskała ok. 170 mln USD finansowania przy wycenie sięgającej 2,4 mld USD” – powiedział członek zarządu PolTREG Mariusz Jabłoński, cytowany w komunikacie.
„Nasze osiągnięcia w rozwoju terapii komórkowej opartej na autologicznych limfocytach T-regulatorowych w leczeniu cukrzycy typu 1, budowane przez lata w laboratorium i w badaniach z udziałem pacjentów, zyskały uznanie ze strony EMA potwierdzone otrzymaniem w lutym br. Eligibility Letter potwierdzającego, że dane kliniczne są wystarczające do złożenia wniosku rejestracyjnego. Fakt, że jesteśmy pierwsi na świecie w tym wskazaniu, to owoc serii przełomowych sukcesów na polu terapii TREG. Dzięki wsparciu Parexel nasze unikalne, 12-letnie wyniki obserwacji zostaną przygotowane w formacie wymaganym przez EMA, otwierając drogę do rejestracji i komercjalizacji pierwszej terapii komórkowej modyfikującej przebieg cukrzycy typu 1 w stadium 3, która realnie zmienia życie pacjentów zmagających się z tą chorobą” – dodał współzałożyciel i prezes PolTREG Piotr Trzonkowski, cytowany w komunikacie.
Dla PolTREG scenariuszem bazowym jest partnering z dużą firmą farmaceutyczną, ale rozważany jest także wariant samodzielnej produkcji i sprzedaży terapii TREG. Przy konserwatywnych założeniach cenowych może generować ponad 250 mln zł przychodów rocznie, przy wysokiej marży. Co istotne, ten poziom wynika nie z wielkości rynku, a z maksymalnych zdolności obecnej wytwórni spółki. Potencjał rynkowy jest znacznie większy i możliwy do zaadresowania po jej rozbudowie. To oznacza, że komercjalizacja terapii TREG ma sens ekonomiczny również bez umowy licencyjnej, podkreślono.
Równolegle z procesem rejestracyjnym w Europie, PolTREG rozpoczyna proces przygotowujący terapię TREG do refundacji w ramach procedury wspólnej oceny klinicznej (Joint Clinical Assessment, JCA). JCA to obowiązkowa dla terapii zaawansowanych (ATMP) jednolita ocena kliniczna prowadzona na poziomie Unii Europejskiej, której wyniki są następnie wykorzystywane w krajowych procesach oceny technologii medycznych wszystkich krajów Unii Europejskiej. Skraca to istotnie ścieżkę od dopuszczenia do obrotu do realnej dostępności refundowanego leku dla pacjentów, podano także.
PolTREG jest spółką biotechnologiczną, której działalność koncentruje się na opracowaniu terapii z wykorzystaniem komórek (limfocytów) T-regulatorowych (TREGS), a także pracach nad terapiami skojarzonymi obejmującymi leczenie TREGs wraz z przeciwciałami. Spółka zadebiutowała na rynku głównym GPW w 2021 r.
Źródło: ISBnews
