Decyzja amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) ws. terapii w chorobie Huntingtona rozwijanej przez spółkę uniQure to bardzo ważny sygnał dla rynku i projektu multiQure, oceniają zarządzający i inwestorzy projektu. Dodatkowo podkreślają, że multiQure wychodzi z pozycji potencjalnie silniejszej naukowo i ma przewagę nad podejściem reprezentowanym przez uniQure.
„Stanowisko FDA w sprawie terapii AMT-130 rozwijanej przez uniQure to przełomowy moment nie tylko dla podmiotów prowadzących prace B+R w obszarze terapii genowych w chorobie Huntingtona, ale również szerszego sektora badań nad lekami na genetyczne schorzenia neurodegeneracyjne. Agencja ds. Żywności i Leków potwierdziła, że trzyletnie dane z wczesnych faz klinicznych mogą stanowić wystarczającą podstawę do ubiegania się o przyspieszone zatwierdzenie terapii – a to zasadniczo zmienia rachunek ryzyka dla naszego projektu, a zatem również dla inwestorów i potencjalnych partnerów” – powiedział szef projektu multiQure Tomasz Nocuń w komentarzu przesłanym ISBnews.
Dla projektu multiQure szczególnie istotna jest akceptacja przez FDA możliwości wykorzystania porównawczych zbiorów danych pochodzących z obserwacyjnych badań klinicznych choroby Huntingtona. To konkretne ułatwienie, które pozwoli mu efektywniej projektować własne badania kliniczne, dodał.
„Co ważne, projekt multiQure wychodzi z pozycji potencjalnie silniejszej naukowo: nasza terapia celuje selektywnie – tylko w produkcję zmutowanej wersji huntingtyny, co stanowi istotną przewagę nad podejściem nieselektywnym reprezentowanym przez uniQure. Ich droga przez badanie kliniczne pokazuje natomiast, że koncepcja genetycznej terapii w tym schorzeniu przynosi pacjentom realne korzyści. Naszym zadaniem jest teraz przejście częściowo już przetartej ścieżki z terapią, której wyróżnikiem będzie lepszy profil bezpieczeństwa” – podkreślił szef multiQure.
Inwestor projektu multiQure, współzałożyciel i udziałowiec Biofund Kris Siemionow uważa, że wzrost wyceny uniQure o prawie 80% w trakcie jednej sesji to niezwykle klarowne potwierdzenie, że inwestorzy rozumieją wagę decyzji FDA.
„To nie jest wzrost wyceny pojedynczej spółki, a istotny czynnik dla całego segmentu podmiotów realizujących projekty z zakresu terapii genowych. Zarówno komunikat, jak i reakcja rynku są bardzo ważnymi sygnałami również dla multiQure. Pokazują, że kapitał aktywnie poszukuje ekspozycji na tę przestrzeń terapeutyczną – a my rozwijamy terapię, która adresuje ograniczenia platformy uniQure” – powiedział.
Siemionow przypomniał, że trwają działania mające na celu wprowadzenie multiQure na giełdę, aby również polscy inwestorzy uzyskali ekspozycję na przedsięwzięcie skupione na rozwoju terapii genowej na chorobę Huntingtona, a przy tym potencjalnie efektywniejszej i bezpieczniejszej niż uniQure.
„Na początku tygodnia podpisaliśmy umowę o wniesienie projektu do spółki Pure Biologics. Jesteśmy na ostatniej prostej tego procesu” – zadeklarował.
Wcześniej Capital Management oraz JD Copilot, inwestorzy projektu multiQure, podpisali umowę objęcia akcji z Pure Biologics, a w zamian za nie wnieśli w formie wkładu niepieniężnego 100% udziałów w spółce Dystrogen Gene Therapies Inc, będącej właścicielem projektu multiQure. Jednocześnie umowę objęcia akcji w zamian za potrącenie wierzytelności podpisał ACRX Investments Limited, istotny akcjonariusz Pure Biologics. Podpisane umowy są następstwem uchwał podjętych na niedawnym NWZ. Ostatnim warunkowym krokiem do wprowadzenia multiQure na giełdę jest pozyskanie finansowania w ramach emisji akcji serii S.
Sztandarowym aktywem w portfolio multiQure jest platforma RNAi, terapia na chorobę Huntingtona i inne choroby poliglutaminowe. Technologia opracowana przez multiQure celuje w przyczynę choroby, zatrzymując jej postęp, a przy odpowiednio wczesnym i właściwym zastosowaniu ma potencjał blokowania wystąpienia jej objawów. Kolejną zaletą jest jednorazowy charakter zabiegu.
Źródło: ISBnews
