Kierownictwo MultiQure, innowacyjnej terapii RNAi na chorobę Huntingtona, pracuje nad wejściem projektu na rynek regulowany w Polsce, podał MultiQure. Jedną z rozważanych opcji jest wprowadzenie go w formie aportu do notowanej już spółki. Projekt został wyceniony przez firmę Baker Tilly na 111,3 mln USD (ok. 400 mln zł).
Ideą stojącą za MultiQure jest realizacja amerykańskiego modelu biotechnologii w Polsce, który polega na skoncentrowaniu środków i zasobów na wiodącym projekcie i jak najszybsze udowodnienie działania terapii w rzeczywistych warunkach klinicznych. Sztandarowym aktywem w portfolio MultiQure jest platforma RNAi, rewolucyjna terapia na chorobę Huntingtona i inne choroby poliglutaminowe, podano.
„Technologia RNAi, nad którą pracujemy, jest prawdziwym przełomem w terapii choroby Huntingtona oraz pozostałych chorób poliglutaminowych. Dotychczasowy standard leczenia adresuje jedynie objawy, podczas gdy nasza platforma skutecznie hamuje jej rozwój, co stanowi szansę dla setek tysięcy chorych na całym świecie. Sam mechanizm naszej terapii jest już gotowy, pracujemy teraz nad jego implementacją kliniczną, aby móc ją podać pierwszemu pacjentowi. Jest to realne w perspektywie nadchodzących 12-18 miesięcy” – powiedział czołowy inwestor projektu MultiQure, jeden z udziałowców funduszu Biofund Kris Siemionow, cytowany w komunikacie.
Choroba Huntingtona to rzadka, postępująca i nieuleczalna choroba genetyczna, która prowadzi do stopniowego obumierania neuronów w mózgu. Często opisuje się ją jako połączenie objawów choroby Alzheimera, Parkinsona i stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) w jednym schorzeniu. Standardem leczenia pozostają metody objawowe – w przypadku choroby Huntingtona aktualnie skupia się głównie na opanowaniu pląsawicy oraz zaburzeń psychicznych. Technologia oparta na RNAi opracowywana przez MultiQure uderza w fundament choroby, zatrzymując jej postęp, a przy odpowiednio wczesnym i właściwym zastosowaniu ma potencjał blokowania jej objawów. Kolejną ogromną zaletą jest jednorazowy charakter zabiegu, podkreślono.
„Rynek adresowalny dla projektu MultiQure wynosi dziesiątki miliardów dolarów, a już w ciągu najbliższych kilkunastu miesięcy będzie miał miejsce moment 'sprawdzam’. Innowacyjna terapia zostanie wówczas podana pierwszemu pacjentowi, a nie później niż w 2028 roku zobaczymy tego efekty. Platforma RNAi ma gigantyczny potencjał do zmiany standardu leczenia choroby Huntingtona i innych chorób PolyQ, dlatego pracujemy nad wprowadzeniem go na giełdę” – zakończył inwestor MultiQure Paul Lewicki.
Źródło: ISBnews
