Menarini Group – partner Ryvu Therapeutics – otrzymał od amerykańskiego regulatora – Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) – możliwość nadania SEL24/MEN1703 statusu leku sierocego w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, podało Ryvu.
„Obecnie SEL24/MEN1703 znajduje się w badaniu klinicznym typu 'first-in-human’ fazy I/II eskalacji dawki i ekspansji kohorty w ramach Diamond-01 jako monoterapia w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML)” – czytamy w komunikacie.
Etap eskalacji dawki w badaniu Diamond-01 wykazał dopuszczalny profil bezpieczeństwa aż do rekomendowanej dawki na poziomie 125 mg na dobę oraz wstępne oznaki aktywności w monoterapii przeciwbiałaczkowej. Wyniki te zostały potwierdzone w części badania obejmującej ekspansję kohorty, w której również wykazano wstępną skuteczność SEL24/MEN1703 w nawrotowej lub opornej postaci ostrej białaczki szpikowej (AML), zwłaszcza u pacjentów z mutacją w genie IDH, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami IDH.
„W prowadzonym badaniu klinicznym trwa obecnie rekrutacja pacjentów z AML z mutacją IDH1 lub IDH2 w celu dalszego zbadania aktywności SEL24/MEN1703 w tej subpopulacji” – czytamy dalej.
Status leku sierocego (ODD) jest przyznawany przez FDA terapiom przeznaczonym do leczenia schorzeń, na które cierpi mniej niż 200 000 osób w USA i zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój terapii i diagnostyki chorób rzadkich. ODD nie zastępuje procesu zatwierdzania przez organy regulacyjne, a leki na choroby rzadkie muszą przejść standardowy proces badań klinicznych. Jednakże uzyskanie statusu ODD umożliwia korzystanie z doradztwa naukowego FDA w celu przyspieszenia procesu badań klinicznych i poprzez uproszczoną procedurę oceny i rejestracji leku może znacząco skrócić kolejne etapy badań.
SEL24/MEN1703 jest pierwszym w swojej klasie, dostępnym doustnie, dualnym inhibitorem PIM/FLT3, rozwijanym przez Menarini Group na mocy wyłącznej licencji udzielonej przez Ryvu Therapeutics.
Ryvu Therapeutics zostało założone w 2007 r. (jako Selvita), obecnie zatrudnia 150 naukowców, z których 80 posiada stopień naukowy doktora. Ryvu Therapeutics jest notowane na głównym rynku GPW.
Źródło: ISBnews
